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FDA將禮來藥物指定為STXBP1腦病孤兒藥。
10月19日，F(xiàn)DA授予該藥物的稱號，該藥物的通用名為“重組腺相關(guān)病毒衣殼，包裹編碼人類 Stxbp1轉(zhuǎn)基因的單鏈DNA構(gòu)建體”。
如果FDA批準孤兒藥用于治療罕見疾病，則該藥物享有7年的市場獨占權(quán)。
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責任編輯：丁文武
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